玛伐凯泰(Mavacamten)的适应症是什么

玛伐凯泰(Mavacamten)是一种首创的口服新药，已被美国食品药品监督管理局批准作为心肌肌球蛋白ATP酶的变构调节剂，用于治疗患者的梗阻性肥厚型心肌病。

玛伐凯泰(Mavacamten)的适应症是什么

目前，该药适用于治疗因梗阻性HCM导致心功能分级为纽约心脏协会II级和III级的有症状心力衰竭成人患者，旨在改善功能状态和缓解症状。

HCM是一种常见的遗传性心脏病，其特征是由于心肌肌小节相关基因突变导致左心室肥厚。玛伐凯泰(Mavacamten)通过靶向HCM中导致左心室流出道梗阻的根本病理生理机制——肌原纤维排列紊乱和异常的二尖瓣装置——发挥作用。

使用玛伐凯泰(Mavacamten)前注意事项

根据患者的临床表现、超声心动图发现和梗阻性肥厚型心肌病的诊断，识别适合使用玛伐凯泰(Mavacamten)的患者。

为开始使用玛伐凯泰(Mavacamten)的患者制定个体化治疗计划，包括根据临床反应和不良反应进行适当的剂量调整、监测和调整。

为服用玛伐凯泰(Mavacamten)的女性患者选择合适的非激素避孕方法，以防止与激素类避孕药发生潜在相互作用。

与多学科医疗团队合作，优化玛伐凯泰(Mavacamten)的使用，处理复杂病例或不良反应，确保患者得到全面治疗，并根据需要调整治疗方案。

肥厚型心肌病

肥厚型心肌病是最常见的遗传性心脏病。这种单基因疾病的特点是，在没有继发性原因的情况下出现左心室肥厚。HCM是一种常染色体显性遗传疾病，与心肌肌小节、肌球蛋白结合蛋白C和β-肌球蛋白重链基因突变相关。

HCM初期常无症状，其特征是随着左心室流出道动态梗阻，逐渐出现劳力性呼吸困难和生活质量下降。梗阻性HCM源于肌原纤维排列紊乱，导致室间隔肥厚和二尖瓣瓣下装置异常，引起一个或两个二尖瓣叶的收缩期前向运动。HCM的预后各异，少数患者会出现有症状的心力衰竭和心源性猝死。

超说明书使用玛伐凯泰(Mavacamten)

玛伐凯泰(Mavacamten)也被提议用于非梗阻性HCM患者。MAVERICK-HCM试验调查了玛伐凯泰(Mavacamten)在该患者群体中的安全性和有效性。治疗与心肌壁应力标志物显著降低相关。然而，该分析治疗期短且为剂量探索性质，无法评估与安慰剂相比在症状或生活质量方面具有临床意义的差异。