玛伐凯泰(Mavacamten)在3期VALOR试验中显著减少症状性梗阻性肥厚型心肌病患者对室间隔减容术的需求

2022年4月2日百时美施贵宝今日公布了3期VALOR-HCM研究的结果。该研究表明，在基础治疗中根据2011年美国心脏病学会/美国心脏协会（ACC/AHA）指南符合室间隔减容术（SRT）治疗条件的严重症状性梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性HCM）患者中，加用研究性、首创的心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten)坦，可显著降低其对SRT的需求。研究参与者在进入试验时已接受最大耐受剂量的背景治疗方案，并在整个研究期间持续使用该方案。这些数据今日在美国心脏病学会第71届年度科学会议上作为最新突破性临床试验公布。

研究在第16周时达到了主要终点和所有次要终点。在接受玛伐凯泰(Mavacamten)坦治疗的患者中，82%的患者未继续进行SRT，并且根据2011年ACC/AHA指南不再符合SRT标准，而在接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为23%。与安慰剂组相比，玛伐凯泰(Mavacamten)坦治疗组的患者还表现出左心室流出道（LVOT）梯度降低、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善、生活质量指标改善以及心脏生物标志物改善，且具有高度的统计学显著性。未观察到新的安全信号。

"VALOR-HCM研究基于3期EXPLORER-HCM试验的发现，表明对于符合SRT指南标准的严重症状性梗阻性HCM患者，玛伐凯泰(Mavacamten)坦是一个有效的潜在治疗选择，"克利夫兰诊所HCM中心主任、心脏、血管与胸科研究所临床运营主任MilindDesai医学博士、工商管理硕士表示。"今日公布的数据具有临床意义，并证明了其有潜力影响导致SRT资格的各项参数。"

玛伐凯泰(Mavacamten)坦是一种首创口服心肌肌球蛋白变构调节剂，正被研究用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病。这是一种进行性疾病，会导致心室壁增厚，使心脏难以正常扩张和充盈血液。它是一种选择性心肌肌球蛋白抑制剂，针对梗阻性HCM的潜在病理生理机制。研究显示，玛伐凯泰(Mavacamten)坦通过抑制导致心肌过度收缩、左心室肥厚和顺应性降低的过多肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成，从而降低心肌收缩力。