恩曲替尼的治疗效果

1. ROS1 阳性非小细胞肺癌

在一组 ROS1 阳性转移性 NSCLC 患者中评估了恩曲替尼的疗效，这些患者以不同剂量和方案接受 恩曲替尼（90% 接受恩曲替尼 600 mg 口服，每日一次），并参加了三项多中心、单组、开放标签临床试验之一：ALKA、STARTRK-1 (NCT02097810) 和 STARTRK-2 (NCT02568267)。

在 92 名患者中，10 名患者在基线时有可测量的中枢神经系统转移（由 BICR 评估），在研究开始前 2 个月内未接受过脑部放射治疗。在这 10 名患者中，有 7 名观察到颅内病变有反应。

2. NTRK 基因融合阳性实体瘤

对成年患者的疗效

在三项多中心、单组、开放标签临床试验之一中，对 NTRK 基因融合的不可切除或转移性实体瘤成年患者的汇总亚组进行了恩曲替尼疗效评估：ALKA、STARTRK-1 (NCT02097810) 和 STARTRK-2 (NCT02568267)。

在接受过转移性疾病全身治疗的患者亚组中，ORR 为 53%，与总体人群的 ORR 相似。

在 54 名成年患者中，4 名患者在基线时根据 BICR 评估有可测量的中枢神经系统转移，在研究开始后 2 个月内未接受过脑部放射治疗。在这 4 名患者中，有 3 名观察到颅内病变有反应。

在儿科患者中的疗效

在两项多中心开放标签临床试验之一中，评估了恩曲替尼在患有不可切除或转移性实体瘤且具有 NTRK 基因融合的儿科患者中的疗效：STARTRK-NG (NCT02650401) 和 TAPISTRY (NCT04589845)。

疗效结果总结在表 16 和 17 中。

FDA，2024.01