依维莫司的治疗效果

1.激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌（BOLERO-2研究）：

与安慰剂+依西美坦相比，依维莫司+依西美坦显著改善研究者评估的无进展生存期（中位PFS：7.8月vs3.2月），客观缓解率更高（12.6%vs1.7%）。总生存期无统计学显著差异。

2.神经内分泌肿瘤：

胰腺神经内分泌肿瘤（RADIANT-3研究）：与安慰剂相比，依维莫司显著改善无进展生存期（研究者评估中位PFS：11.0月vs4.6月）。

胃肠道或肺神经内分泌肿瘤（RADIANT-4研究）：与安慰剂相比，依维莫司显著改善独立评估的无进展生存期（中位PFS：11.0月vs3.9月）。

功能性类癌肿瘤（RADIANT-2研究）：未证明对局部晚期或转移性功能性类癌肿瘤的有效性。

3.肾细胞癌（RECORD-1研究）：

与安慰剂相比，依维莫司显著改善独立评估的无进展生存期（中位PFS：4.9月vs1.9月）。总生存期因安慰剂组交叉使用依维莫司而无法评估。

4.TSC相关肾血管平滑肌脂肪瘤（EXIST-2研究）：

依维莫司组血管平滑肌脂肪瘤反应率（缩小≥50%）显著高于安慰剂组（41.8%vs0%）。长期随访中位3.9年，58.0%的患者出现反应。

5.TSC相关SEGA：

EXIST-1研究：依维莫司组SEGA反应率（缩小≥50%）显著高于安慰剂组（35%vs0%）。长期随访中位3.9年，58%的患者出现反应。

Study2485研究：开放标签研究显示，6个月时32%的患者SEGA体积缩小≥50%。

6.TSC相关部分性癫痫发作（EXIST-3研究）：

与安慰剂相比，AFINITORDISPERZ在低(3-7ng/mL)和高(9-15ng/mL)浓度组均显著降低癫痫发作频率（中位降低率：29.3%、39.6%vs14.9%），反应率（发作减少≥50%）也更高（28.2%、40.0%vs15.1%）。

FDA，2022.02