司美替尼

司美替尼是由阿斯利康投资(中国)有限公司申报的化学药品，‌于2023年5月8日通过国家药品监督管理局的优先审评审批程序正式获批上市。‌

卢修斯制药有限公司生产的司美替尼有两种不同规格，10mg*60粒和25mg*60粒的规格。

司美替尼用于治疗 3 岁及以上患有症状和无法手术的丛状神经纤维瘤病（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）。此次获批进一步拓宽了司马替尼的适用范围，为国内患者带来了好消息。

1.主要成分

Koselugo

2.适应人群

司美替尼适用于治疗 2 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病的儿童。

3.特殊人群用药

3.1怀孕

根据动物研究和作用机制，孕妇服用司美替尼时可能对胎儿有害。没有关于在孕妇中使用司美替尼来评估药物相关风险的可用数据。在动物生殖研究中，在器官发生过程中向小鼠施用司美替尼导致胎儿体重减轻，不良结构缺陷，并在＞暴露于大约5倍于人类暴露的5倍时对胚胎胎儿存活产生影响，临床剂量为25mg/m²每日两次。建议告知孕妇司美替尼对胎儿的潜在风险。

3.2哺乳

没有关于母乳中司美替尼或其活性代谢物的存在或其对母乳喂养的孩子或牛奶产量的影响的数据。司美替尼和活性代谢物可能会出现在哺乳期小鼠的乳汁中。母乳喂养的儿童可能会出现不良反应。建议妊娠期女性在治疗期间及最后一次用药后一周内避免母乳喂养。

3.3有生殖潜力的女性和男性

当给孕妇服用时，司美替尼会对胎儿造成伤害。

孕期检测

在开始使用药物之前，应确认具有生殖潜力的女性是否怀孕。

避孕

女性

建议具有生殖潜力的女性在治疗期间及最后一次用药后一周内使用有效的避孕措施。

男性

建议在使用司美替尼治疗期间的，有生殖潜力女性伴侣的男性患者，在最后一次用药后一周内使用有效的避孕措施。

3.4儿科使用

在患有 NF1 且 2 岁及以上患有 PN 且无法手术的 NF1 儿科患者中，已经确定了安全性和有效性，并且在整个标签中讨论了有关这种使用的信息。司美替尼在 2 岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

3.5老年用途

临床研究不包括 65 岁及以上的患者。

3.6肾功能损害

对于肾功能不全或终末期肾病患者，不建议调整剂量。

3.7肝功能损害

在中度或重度肝功能损害患者中，司美替尼暴露增加。减少中度肝功能损害患者（Child-Pugh B）的司美替尼剂量。司美替尼用于严重肝功能损害患者（Child-Pugh C）的推荐剂量尚未确定。

4.药物过量

透析没有帮助，司美替尼与蛋白质高度结合并且被广泛代谢。

5.药品贮藏

储存在 20°C 至 25°C，允许范围扩大至 15°C 至 30°C。

在原瓶中分配。保持瓶子密闭。不要去除干燥剂。

6.药代动力学

健康成年人的药物的平均口服生物利用度为62%。儿科患者在稳态下达到血浆浓度峰值 （T_max） 的中位时间为 1 至 1.5 小时。

FDA，2024.01