培米替尼的治疗效果

FIGHT-202 （NCT02924376） 是一项多中心、开放标签单臂试验，评估了培米替尼在 107 名局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者中的疗效，这些患者在至少 1 次既往治疗期间或之后疾病进展，并且进行了 FGFR2 基因融合或非融合重排，由在中心实验室进行的临床试验测定确定。预计合格的帧内融合和其他重排将在 FGFR2 基因的内含子 17/外显子 18 内有一个断点，使 FGFR2 激酶结构域保持完整。

患者以 21 天为周期接受培米替尼，剂量为 13.5 mg，每天口服一次，连续 14 天，然后停药 7 天。培米替尼一直给药直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结局指标是总体缓解率 （ORR） 和缓解持续时间 （DoR），由独立审查委员会 （IRC） 根据 RECIST v1.1 确定。

中位年龄为 56 岁（范围为26 至 77 岁），61% 为女性，74% 为白人，95% 的基线东部肿瘤合作组 （ECOG） 体能状态为 0 （42%） 或 1 （53%）。98%的患者患有肝内胆管癌。86%的患者存在框架内FGFR2基因融合，最常见的FGFR2融合是FGFR2-BICC1（34%）。14%的患者有其他FGFR2重排，这些重排不能被可靠地预测为框架内融合，包括没有可识别伴侣基因的重排。所有患者均接受过至少 1 线全身治疗，27% 患者既往接受过 2 线治疗，12% 患者既往接受过 3 线或更多线治疗。96%的患者既往接受过铂类治疗，其中76%的患者既往接受过吉西他滨/顺铂治疗。

FDA，2022.08