贝舒地尔的治疗效果

1. 慢性移植物抗宿主病

研究 KD025-213（NCT03640481）是一项随机、开放标签、多中心研究，用于治疗既往接受过 2 至 5 线全身治疗并需要额外治疗的慢性 GVHD 患者。

贝舒地尔的疗效基于第 7 周期第 1 天的总体缓解率（ORR），其中根据 2014 年 NIH 缓解标准，总体缓解包括完全缓解或部分缓解。ORR为75%（95%CI：63,85）。从首次反应到进展、死亡或慢性 GVHD 的新全身治疗，中位反应持续时间为 1.9 个月（95% CI：1.2，2.9）。首次缓解的中位时间为1.8个月（95%CI：1.0,1.9）。在达到反应的患者中，62%（95% CI：46,74）的患者在反应后至少12个月内没有发生死亡或新的全身治疗开始。

ORR 结果得到了对患者报告的症状困扰的探索性分析的支持，该分析显示，在第 7 周期第 1 天，52%（95% CI：40，65）的患者的 Lee 症状量表总分至少下降了 7 分。

FDA，2024.04