司替戊醇

2018年8月20日美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了司替戊醇的上市申请。这一批准标志着司替戊醇正式进入了美国市场，为那些饱受癫痫困扰的患者提供了新的治疗选择。

司替戊醇的适用范围精准且特定，它专门用于治疗正在服用氯巴占的2岁或以上Dravet综合征患者的癫痫发作。Dravet综合征，也被称为婴儿严重肌阵挛癫痫，是一种罕见的、严重的癫痫性脑病，通常在婴儿期发病，表现为频繁的癫痫发作、认知与运动功能发育迟滞，以及突发的非诱发性的全身性强直-阵挛发作。

司替戊醇是一种γ 氨基丁酸（GABA）增强剂，可抑制 GABA 代谢并增加中枢神经系统中的 GABA 浓度，改善Dravet综合征儿童的临床症状并降低癫痫发作的频率。

1.主要成分

Stiripentol

2.适应人群

司替戊醇适用于治疗与 Dravet 综合征（DS）相关的癫痫发作。

3.特殊人群用药

3.1怀孕

没有关于与在孕妇中使用司替戊醇相关的发育风险的足够数据。在低于推荐临床剂量的情况下，对怀孕动物给予司替戊醇产生了发育毒性的证据，包括胎儿畸形的发生率增加，胚胎胎儿和幼崽死亡率增加，胚胎和幼崽生长减少。

3.2哺乳

没有关于母乳中司替戊醇的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。

应考虑母乳喂养对发育和健康的益处，和母亲对司替戊醇的临床需求，以及司替戊醇或基础孕产妇疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。

3.3儿科用药

司替戊醇的安全性和有效性已经确定用于治疗服用氯巴占且体重 7 公斤或以上的患者与 Dravet 综合征相关的癫痫发作。2 项针对 3 至 18 岁患者的多中心安慰剂对照、双盲随机研究支持在该儿科人群中使用司替戊醇，并在 6 个月至 3 岁以下的患者中获得了额外的药代动力学和安全性数据。

司替戊醇在 6 个月以下或体重小于 7 公斤的儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

3.4老年人用药

司替戊醇治疗 Dravet 综合征的临床研究未包括≥65 岁的患者，不能确定他们的用药反应是否与年轻患者不同。在≥65 岁的患者中使用司替戊醇时，应考虑与年龄相关的肝功能和肾功能异常的可能性。

3.5肾功能损害

没有关于司替戊醇在肾功能不全患者中的药代动力学和代谢的正式研究。司替戊醇代谢物主要通过肾脏排出，不建议对中度或重度肾功能损害患者给药。

3.6肝功能损害

目前还没有关于司替戊醇在肝功能损害患者中的药代动力学的正式研究。该药物主要由肝脏代谢，不建议对中度或重度肝功能损害的患者进行给药。

4.药物过量

没有关于人类过量的数据。在用高剂量司替戊醇（600至1800mg/kg ip）治疗的小鼠中，观察到运动活动减少和呼吸减少。对用药过量的治疗应为支持性治疗（在重症监护病房采取对症措施）。

5.药品贮藏

存放在 20°C 至 25°C的干燥处;允许范围扩大至 15°C 至 30°C。存放在原包装中，避光保存。

6.药代动力学

司替戊醇血浆浓度达到峰值的中位时间为 2 至 3 小时。

FDA，2022.07