维罗非尼的治疗效果

BRAF V600E 突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤初治患者

经研究者评估的维罗非尼组确认的最佳总缓解率为48.4%（95%CI：41.6%，55.2%），而达卡巴嗪组为5.5%（95%CI：2.8%，9.3%）。维罗非尼组有2例完全缓解（0.9%）和104例部分缓解（47.4%），达卡巴嗪组的12例全部缓解（5.5%）。

既往接受过全身治疗的 BRAF V600E 突变阳性转移性黑色素瘤患者

经独立审查委员会（IRC）评估的确认最佳总体缓解率为 52%（95% CI：43%，61%）。有 3 个完全缓解（2.3%）和 66 个部分缓解（50.0%）。中位反应时间为 1.4 个月，75% 的反应发生在治疗第 1.6 个月。IRC的中位缓解持续时间为6.5个月（95%CI：5.6，未达到）。

BRAF V600E 突变阳性黑色素瘤脑转移患者

野生型 BRAF 黑色素瘤患者

维罗非尼尚未在野生型 BRAF 黑色素瘤患者中进行过研究。

Erdheim-Chester 病（ECD）患者

根据研究者使用 RECIST v 1.1 评估，维罗非尼在 ECD 中的疗效是基于至少间隔 4 周保持两次的最佳总体缓解率。ECD患者的中位随访时间为26.6个月（范围为3.0至44.3个月）。中位缓解时间为11个月（95%CI：3.7,14.6）。中位数DOR是不可估计的。

FDA，2020.12