艾德拉尼的治疗效果

艾德拉尼在一项随机、双盲、安慰剂对照研究312-0116中进行了评估，该研究涉及220名需要治疗且由于共存医学状况、肾功能降低或既往细胞毒性药物治疗的骨髓毒性效应导致的3级或以上中性粒细胞减少症或3级或以上血小板减少症而无法耐受标准化学免疫治疗的复发性慢性淋巴细胞白血病患者。患者按1:1随机分组，接受最多8剂利妥昔单抗，联合口服安慰剂每日两次或联合艾德拉尼150毫克口服每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

中位年龄为71岁，78%超过65岁，66%为男性，90%为白人。自诊断以来的中位时间为8.5年。中位既往治疗线数为3。几乎所有患者曾接受过抗CD20单克隆抗体治疗。最常见的既往治疗方案是：苯达莫司汀+利妥昔单抗、氟达拉滨+环磷酰胺+利妥昔单抗、单药利妥昔单抗、氟达拉滨+利妥昔单抗和苯丁酸氮芥。中位累积疾病评定量表评分为8，85%的患者评分大于6。中位卡氏评分為80。中位估计肌酐清除率为63.6毫升/分钟，41%的患者估计肌酐清除率小于60毫升/分钟。在筛查时，19.5%的患者血小板计数小于50x10^9/L，13.2%的患者中性粒细胞绝对计数小于1x10^9/L。

艾德拉尼的疗效基于独立审查委员会评估的无进展生存期。该试验在第一次预设中期分析后因疗效而停止。第二次中期分析结果继续显示，对于主要疗效结果指标无进展生存期，艾德拉尼+利妥昔单抗与安慰剂+利妥昔单抗相比有统计学显著改善。

在最终分析时，艾德拉尼+利妥昔单抗组的中位无进展生存期为19.4个月，而安慰剂+利妥昔单抗组为6.5个月。

疗效结果总结：艾德拉尼+利妥昔单抗组的中位无进展生存期为19.4个月，安慰剂+利妥昔单抗组为6.5个月。艾德拉尼+利妥昔单抗组的总缓解率为83.6%，安慰剂+利妥昔单抗组为15.5%。艾德拉尼+利妥昔单抗组的中位缓解持续时间未达到，安慰剂+利妥昔单抗组为6.2个月。

FDA，2022.02