伊沙佐米的治疗效果

伊沙佐米（Ninlaro）是一种名为蛋白酶体抑制剂的抗肿瘤药物，其作用机制为阻断多发性骨髓瘤细胞内的相关酶类，从而抑制肿瘤细胞的生长与存活能力。伊沙佐米是首款口服蛋白酶体抑制剂，目前已获批与另外两种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药物联用，治疗多发性骨髓瘤，这两种药物分别为来那度胺（商品名：瑞复美）和地塞米松（一种糖皮质激素）。

伊沙佐米的安全性与有效性，通过一项纳入722例受试者的国际多中心、随机、双盲临床试验得到验证。试验入组患者均为多发性骨髓瘤经既往治疗后复发或难治的人群。受试者被随机分为两组，一组接受伊沙佐米联合来那度胺及地塞米松治疗，另一组接受安慰剂联合来那度胺及地塞米松治疗。结果显示，伊沙佐米治疗组患者的无疾病进展生存期更长，中位生存期达到20.6个月，而对照组仅为14.7个月。

伊沙佐米最常见的不良反应包括：腹泻、便秘、血小板减少症、周围神经病变（由神经损伤引发的麻木与疼痛症状，多见于手足部位）、恶心、周围性水肿（皮下液体积聚导致的肿胀）、呕吐以及背痛。

FDA授予了伊沙佐米优先审评资格与孤儿药资格认定。优先审评资格授予的药物，其获批后有望在严重疾病的治疗中，带来安全性或有效性方面的显著提升。孤儿药资格认定则可提供一系列激励措施，包括税收抵免、申请费用减免以及孤儿药独占权资格等，以此助力并鼓励罕见病治疗药物的研发。

FDA,2024.07