伊沙佐米的治疗效果

既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤患者

在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究中，评估了伊沙佐米联合来那度胺和地塞米松在至少接受过一种既往治疗的复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。 来那度胺或蛋白酶体抑制剂难治的患者被排除在研究之外。

根据 2011 年国际骨髓瘤工作组 （IMWG） 共识统一反应标准，伊沙佐米 的疗效通过无进展生存期 （PFS） 进行评估，该标准由盲法独立审查委员会 （IRC） 基于中心实验室结果进行评估。每 4 周评估一次反应，直到疾病进展。

伊沙佐米方案的中位反应时间为 1.1 个月，安慰剂方案的中位反应时间为 1.9 个月。伊沙佐米 方案的中位反应持续时间为 20.5 个月，安慰剂方案为 15 个月，反应可评估人群中的反应者为 15 个月。

在中位随访 23 个月时进行了非推断性 PFS 分析，涉及 372 个 PFS 事件。伊沙佐米方案与安慰剂方案的PFS风险比为0.82（95%置信区间[0.67， 1.0]），估计伊沙佐米方案的中位PFS为20个月，安慰剂方案为15.9个月。 在中位随访时间约为85个月的OS的最终分析中，伊沙佐米方案患者的ITT人群中位OS为53.6个月，安慰剂方案患者的中位OS为51.6个月（HR = 0.94 [95% CI： 0.78， 1.13]）。

FDA,2024.07