奥贝胆酸的治疗效果

新诊断多发性骨髓瘤的关键研究(研究MM-020)：

一项大型随机研究比较了来那度胺联合低剂量地塞米松持续给药直至疾病进展、相同联合方案固定给药18个周期、以及美法仑、泼尼松和沙利度胺联合方案在不符合干细胞移植条件的新诊断患者中的疗效。

该研究的主要终点是无进展生存期。结果显示，与MPT方案相比，来那度胺联合地塞米松持续治疗显著延长了患者的无进展生存期，疾病进展或死亡的风险降低了28%。此外，持续治疗组的患者总缓解率和完全缓解率也高于MPT组。在预先计划的中期分析中，持续治疗组也显示出总生存期的获益趋势。

维持治疗研究：

两项随机对照试验评估了在自体造血干细胞移植后使用来那度胺进行维持治疗的疗效。与安慰剂相比，来那度胺维持治疗显著延长了无进展生存期，将疾病进展或死亡的风险降低了约47%至62%。长期随访数据也显示了总生存期的获益趋势。

FDA，2023.03