普纳替尼的治疗效果

PhALLCON 研究是一项 Ⅲ 期、随机、国际多中心、开放标签临床试验，旨在评估普纳替尼对比伊马替尼联合减低强度化疗，作为新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)成人患者一线治疗方案的有效性与安全性。

本研究共纳入 245 例患者，按 2:1 的比例随机分组，分别接受普纳替尼联合减低强度化疗，或伊马替尼联合减低强度化疗。普纳替尼组与伊马替尼组患者的中位年龄分别为 54 岁和 52 岁。164 例患者接受普纳替尼治疗，起始剂量为 30 毫克 / 日;81 例患者接受伊马替尼治疗，起始剂量为 600 毫克 / 日。所有患者均在诱导治疗、巩固治疗及维持治疗阶段，持续接受普纳替尼或伊马替尼联合减低强度化疗。联合治疗结束后，患者继续接受普纳替尼或伊马替尼单药治疗，直至出现完全缓解后复发、疾病进展、接受造血干细胞移植、启动替代治疗或发生不可耐受的毒性反应。

该研究的主要终点为诱导治疗结束时(3 个治疗周期)的微小残留病阴性完全缓解率。试验的关键次要终点无事件生存期目前尚未达到统计成熟度。

FDA,2022.02