普纳替尼(Ponatinib)的治疗效果好吗

普纳替尼用于治疗特定类型的慢性粒细胞白血病(CML;一种白细胞癌症)，适用于那些无法再从其他CML药物中获益或因副作用而无法服用这些药物的患者。

普纳替尼(Ponatinib)的治疗效果好吗

这份补充新药申请(sNDA)的获批，依据的是 Ⅱ 期 OPTIC 试验(慢性髓性白血病普纳替尼优化治疗研究)的数据，以及 Ⅱ 期 PACE 试验(普纳替尼治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病及慢性髓性白血病的疗效评估研究)的五年随访数据。

OPTIC 试验纳入的受试者为慢性期慢性髓性白血病(CP-CML)患者，这类患者的病情对其前一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)具有高度耐药性，其中大部分患者(65%)在前序治疗中，疗效未超过完全血液学缓解(CHR)。在采用新获批的基于疗效调整给药方案(初始 45 毫克，后续调整为 15 毫克)治疗的 88 例患者中，治疗 12 个月时，42% 的患者实现了 BCR-ABL1 国际标准值(IS)≤1% 的水平，这也是 OPTIC 试验的主要终点;在中位随访时间 28.5 个月时，73% 的患者维持了这一缓解效果。

在上述受试患者中，13% 的患者出现了任意级别的动脉闭塞事件(AOE)，7% 的患者出现了 3 级及以上的动脉闭塞事件。临床治疗时，需对未控制的高血压、糖尿病等风险因素进行管控;对于存在活动性、或有明确病史的临床显著未控制心血管疾病患者，用药时应格外谨慎。

普纳替尼的用途是什么?

普纳替尼也用于治疗特定类型的急性淋巴细胞白血病(ALL;一种白细胞癌症)，适用于那些无法再从其他白血病药物中获益或因副作用而无法服用这些药物的患者。普纳替尼属于一类称为激酶抑制剂的药物。其作用机制是阻断一种异常蛋白质的信号传递，这种蛋白质会指示癌细胞增殖。这有助于阻止癌细胞的扩散。

普纳替尼应如何使用?

普纳替尼为口服片剂。通常每日服用一次，随餐或空腹服用均可。请每日在大致相同的时间服用普纳替尼。请仔细遵循处方标签上的指示，如有任何不明白之处，请咨询您的医生或药剂师。请严格按照指示服用普纳替尼。请勿服用超过或少于规定剂量，亦勿超过医生规定的频率服用。

请整片吞服;请勿掰开、咀嚼或碾碎药片。

根据您对治疗的反应以及您所经历的任何副作用，您的医生可能需要延迟您的治疗、调整您的剂量或永久停止您的普纳替尼治疗。请与您的医生沟通您在治疗期间的感受。即使您感觉良好，也请继续服用普纳替尼。未经与医生沟通，请勿擅自停止服用普纳替尼。