凡德他尼的治疗效果

一项双盲、安慰剂对照研究将不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者随机分配至凡德他尼300毫克组与安慰剂组。

主要疗效终点指标是与安慰剂相比的凡德他尼无进展生存期。其他疗效终点指标包括总生存期和总客观缓解率的评估。在评估无进展生存期和客观缓解率时使用了集中、独立的盲态影像数据审查。根据研究者的评估，出现客观疾病进展后，患者停止盲态研究治疗，并可以选择接受开放标签的CAPRELSA。最初随机分配至凡德他尼的患者中有47%在疾病进展后选择接受开放标签CAPRELSA，最初随机分配至安慰剂的患者中有79%在疾病进展后选择接受开放标签CAPRELSA。

基于中心审查RECIST评估的无进展生存期分析结果显示，随机分配至凡德他尼的患者的无进展生存期有统计学意义的显著改善。在症状性患者或在入组前6个月内进展的患者亚组中，分析显示相似的无进展生存期结果。两组的中位最终总生存期相似。

随机分配至凡德他尼的患者的总客观缓解率为44%，而随机分配至安慰剂的患者为1%。所有客观反应均为部分缓解。

研究D4200C00058中无进展生存期的Kaplan-Meier曲线

（此处为曲线描述：凡德他尼300mg组与安慰剂组相比，无进展生存期显著延长，风险比为0.35）

研究D4200C00058中的疗效结果

无进展生存期：凡德他尼组事件数59，发生率26.0%，中位值未达到；安慰剂组事件数41，发生率41.0%，中位值16.4个月。风险比0.35，p值<0.001。

总生存期：凡德他尼组死亡数116，发生率50.2%，中位值81.6个月；安慰剂组死亡数52，发生率52.0%，中位值80.4个月。风险比0.99，p值0.975。

FDA，2025.05