莫博替尼的治疗效果

莫博替尼的疗效在一组 EGFR 外显子 20 插入突变阳性的转移性或局部晚期 NSCLC 患者中进行了评估，这些患者在接受铂类化疗期间或之后病情出现进展，这些患者参加了一项国际性、开放性、多队列临床试验 (AP32788-15-101, NCT02716116)。患者经组织学或细胞学证实为局部晚期或转移性疾病 (IIIB 期或 IV 期)，并且根据局部检测证实存在 EGFR 外显子 20 插入突变。患者每天接受一次 160 mg剂量的莫博替尼治疗，直至病情进展或出现无法耐受的毒性。

在疗效人群中，EGFR 外显子 20 插入突变状态通过前瞻性局部检测确定，检测样本来自肿瘤组织 (87%)、血浆 (5%) 或其他标本，如胸膜液 (8%)。在 114 名 EGFR 外显子 20 插入突变患者中，70% 的患者组织样本使用 Life Technologies Corporation Oncomine Dx™ Target Test 进行了回顾性检测。75% 的患者 EGFR 外显子 20 插入突变呈阳性，14% 的患者未发现 EGFR 外显子 20 插入突变，11% 的患者未产生可报告的结果。

疗效人群由 114 名患者组成，具有以下人口统计学特征：中位年龄为 60 岁（范围：27 至 84 岁）；66% 为女性；60% 为亚洲人，37% 为白人，3% 为黑人；71% 从未吸烟；基线时，75% 的患者具有东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态 1。基线时，99% 的患者患有转移性疾病，98% 的患者具有腺癌组织学，35% 的患者患有脑转移。既往治疗的中位数为 2（范围：1 至 7），43% 的患者接受过既往免疫治疗。

主要疗效结果指标是经盲法独立中央审查 (BICR) 评估的根据《实体肿瘤疗效评估标准》(RECIST v1.1) 的总体缓解率 (ORR)。其他疗效结果指标包括 BICR 的缓解持续时间 (DOR)。

疗效结果总结于表 5。

研究者评估的ORR为35%（95%CI：26,45），中位DOR为11.2个月（这些患者中有63%观察到的反应持续时间超过6个月）。

FDA，2023.09