艾伏尼布的治疗效果

1.新诊断的AML

新诊断的 AML 与阿扎胞苷联合使用

疗效是根据无事件生存期 （EFS）、总生存期 （OS） 以及完全缓解率和持续时间 （CR） 确定的。EFS 定义为从随机分组到治疗失败、缓解复发或因任何原因死亡的时间，以先发生者为准。治疗失败定义为在 24 周时未能达到 CR。

艾伏尼布与阿扎胞苷联合治疗的首次 CR 中位时间为 4 个月（范围为 1.7 至 11.9 个月）。

艾伏尼布与阿扎胞苷联合治疗的首次 CR CRh 中位时间为 4 个月（范围为 1.7 至 11.9 个月）。

新诊断 AML 的单药治疗

疗效是根据完全缓解 (CR) 或完全缓解伴部分血液学恢复 (CRh) 的比例、CR CRh 的持续时间以及从输血依赖转变为输血独立的比率确定的。中位随访时间为 8.1 个月（范围为 0.6 至 40.9 个月），中位治疗持续时间为 4.3 个月（范围为 0.3 至 40.9 个月）。

对于达到 CR 或 CRh 的患者，达到 CR 或 CRh 的中位时间为 2.8 个月（范围为 1.9 至 12.9 个月）。在达到最佳反应 CR 或 CRh 的 12 名患者中，11 名 (92%) 在开始使用 艾伏尼布 后 6 个月内首次达到 CR 或 CRh 反应。

在基线时依赖红细胞 (RBC) 和/或血小板输血的 17 名患者中，7 名 (41.2%) 在基线后 56 天内不再依赖 RBC 和血小板输血。在基线时不依赖 RBC 和血小板输血的 11 名患者中，6 名 (54.5%) 在基线后 56 天内不再依赖输血。

2. 复发或难治性 AML

对于达到 CR 或 CRh 的患者，达到 CR 或 CRh 的中位时间为 2 个月（范围为 0.9 至 5.6 个月）。在达到最佳反应 CR 或 CRh 的 57 名患者中，所有患者均在开始使用 艾伏尼布 后 6 个月内达到首次反应 CR 或 CRh。

在基线时依赖红细胞 (RBC) 和/或血小板输血的 110 名患者中，41 名 (37.3%) 在基线后 56 天内不再依赖 RBC 和血小板输血。在基线时不依赖 RBC 和血小板输血的 64 名患者中，38 名 (59.4%) 在基线后 56 天内不再依赖输血。

3. 复发或难治性 MDS

对于达到 CR 的患者，达到 CR 的中位时间为 1.9 个月（范围为 1.0 至 5.6 个月）。

在 9 名基线时依赖红细胞 (RBC) 和/或血小板输血的患者中，6 名 (67%) 在基线后的任何 56 天内不再依赖红细胞和血小板输血。在 9 名基线时不依赖红细胞和血小板输血的患者中，7 名 (78%) 在基线后的任何 56 天内仍不依赖输血。

4.局部晚期或转移性胆管癌

主要疗效结果指标是独立审查委员会 (IRC) 根据实体肿瘤疗效评估标准 (RECIST) v1.1 确定的无进展生存期 (PFS)。

疗效结果如表21和图2所示。研究表明，PFS 有统计学上显着改善。

FDA，2023.10