玛伐凯泰的副作用

在您服用玛伐凯泰(Mavacamten)之前，您的医生和药师将确保您了解如何安全服用玛伐凯泰(Mavacamten)，其中包括遵循医生的建议进行超声心动图检查。

一、玛伐凯泰(Mavacamten)的主要风险

玛伐凯泰(Mavacamten)可因收缩功能障碍引起心力衰竭，严重时可致命。

1. 心力衰竭风险：

(1) 使用前后必须通过超声心动图监测左心室射血分数（LVEF）。

(2) 若LVEF<50%或出现心力衰竭症状，需中断玛伐凯泰(Mavacamten)治疗。

(3) 患有严重感染或心律失常的患者风险更高。

2. 胚胎-胎儿毒性：

可能对胎儿造成伤害，育龄女性需在治疗期间及末次给药后4个月内采取有效避孕措施。

二、玛伐凯泰(Mavacamten)的常见副作用（发生率>5%）

在临床试验中，以下副作用在玛伐凯泰(Mavacamten)组中发生率高于安慰剂组：

1. 头晕（Dizziness）：27%（安慰剂组18%）。

2. 晕厥（Syncope）：6%（安慰剂组2%）。

三、玛伐凯泰(Mavacamten)的严重副作用与临床监测

玛伐凯泰(Mavacamten)可能引起严重的副作用，包括：

1. 左心室射血分数降低：

部分患者出现可逆性LVEF下降至<50%，多数无症状，停用玛伐凯泰(Mavacamten)后可恢复。

2. 心力衰竭症状：

包括：

(1) 呼吸困难、胸痛、疲劳。

(2) 心悸、下肢水肿。

(3) NT-proBNP升高。

(4) 新发或加重的心律失常。

(5) 其他心血管影响：低血压、心脏收缩功能减弱。

四、玛伐凯泰(Mavacamten)的特殊人群风险

在某些患者中，玛伐凯泰(Mavacamten)可能导致心脏过度舒张，增加心力衰竭的风险。

1. 孕妇：可能引起胎儿畸形或生长异常，禁用。

2. 哺乳期女性：是否随乳汁排泄未知，不建议使用。

3. 儿童与青少年：安全性和有效性未确立。

4. 老年患者（≥65岁）：副作用与年轻患者相似。

5. 肝功能障碍患者：轻中度肝损者无需调整剂量，重度肝损者数据不足。

五、玛伐凯泰(Mavacamten)的药物相互作用引发的风险

1. 与CYP450抑制剂/诱导剂合用：

强效CYP2C19抑制剂：禁用（增加心衰风险）。

中强效CYP2C19/CYP3A4诱导剂：禁用（可能降低药效或停药后反弹性心衰）。

弱至中效CYP2C19/CYP3A4抑制剂：需调整剂量并加强监测。

与负性肌力药物合用（如地尔硫䓬、维拉帕米、丙吡胺等）：

可能加重心脏收缩功能障碍，避免联用。

2. 与激素类避孕药合用：

可能降低某些避孕药效果，建议加用非激素避孕措施。

六、过量使用玛伐凯泰(Mavacamten)的风险

1. 玛伐凯泰(Mavacamten)过量可能导致：

(1) 心血管：LVEF下降、心衰、低血压

(2) 神经：头晕、晕厥

(3) 罕见严重反应：心脏停搏（曾有成人单次服用144mg后出现）

2. 处理措施：

(1) 立即停用玛伐凯泰(Mavacamten)。

(2) 支持性治疗（如维持血流动力学稳定）。

(3) 可考虑在2小时内使用活性炭。

FDA，2025.04