莫洛替尼

莫洛替尼于2023年9月15日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗中度或高危骨髓纤维化患者。这一批准标志着莫洛替尼在治疗骨髓纤维化方面的重要突破，为患者提供了一种新的治疗选择。

卢修斯生产的莫洛替尼也在2023年获得了相关监管机构的批准，注册号为06 L 1113/24，并已向国家药品监督管理局（NMPA）备案。这一备案表明了该药品在国内市场的合法性和可用性，为国内患者带来更多的治疗机会。

在骨髓纤维化中，铁调素过度表达导致贫血。莫洛替尼抑制肝脏ALK2介导的铁调素表达，动员细胞内铁进入血液，刺激红细胞生成，改善贫血。

1. 主要成分

Momelotinib

2. 适应人群

中度或高度骨髓纤维化风险的成年患者。

3. 特殊人群用药

3.1 孕妇

目前关于孕妇使用莫洛替尼的现有数据不足以确定是否存在与药物相关的重大出生缺陷或流产风险。基于对大鼠和兔子进行的动物生殖研究，在接受每日一次200mg治疗的患者中，在低于预期暴露量的暴露量下，莫洛替尼可能引起胚胎-胎儿毒性。仅在母亲的益处大于胎儿的潜在风险时使用莫洛替尼。

3.2 哺乳

没有关于莫洛替尼或代谢物在人乳中的存在、对哺乳儿童的影响或对产奶量影响的数据。尚不清楚莫洛替尼是否会排泄到人乳中。接受治疗的母鼠哺乳后，大鼠幼崽中存在莫洛替尼，并在后代中观察到不良反应。当动物乳汁中存在药物时，该药物很可能也会存在于人乳中。母乳喂养的儿童可能出现严重的不良反应，患者在接受莫洛替尼治疗期间以及服用最后一剂莫洛替尼后至少 1 周内不应母乳喂养。

3.3 具有生育能力的女性和男性

建议未怀孕的具有生育能力的女性在治疗期间以及服用最后一剂莫洛替尼后至少 1 周内使用高效避孕措施。

3.4 儿童用药

尚未确定莫洛替尼在儿科患者中的安全性和有效性。

3.5 老年人用药

在 65 岁及以上患者和年轻成年患者之间，莫洛替尼的安全性或有效性总体上没有差异。

3.6 肝功能损害

对于肝功能严重受损（Child Pugh C）的患者，建议的莫洛替尼起始剂量为每日一次口服 150 mg。不建议调整肝功能轻度受损（Child-Pugh A）或肝功能中度受损（Child-Pugh B）的患者用药剂量。

莫洛替尼被广泛代谢。肝功能严重受损（Child-Pugh C）时，莫洛替尼暴露量增加。在轻度肝功能受损（Child-Pugh A）或中度肝功能受损（Child-Pugh B）的受试者中，未观察到莫洛替尼暴露量的临床显着变化。

4. 药物过量

目前尚无已知的莫洛替尼过量解毒剂。怀疑过量时，监测患者是否有不良反应或副作用的迹象或症状，立即采取支持治疗，并应根据临床指征进行进一步治疗。血液透析预计不会增加莫洛替尼的消除。

5. 药物储存

储存温度为 20°C 至 25°C；允许温度范围扩大至15°C 至 30°C。

6. 药代动力学

莫洛替尼达到稳态 C_max（T_max）的中位时间为给药后 2 小时（Q1：1 小时；Q3：3 小时）。

FDA,2023.09