阿培利斯的治疗效果

该队列中有 341 名肿瘤组织入组且具有 PIK3CA 突变的患者，231 名患者入组且没有 PIK3CA 突变。在队列中具有 PIK3CA 突变的 341 名患者中，有 336 名（99%）患者使用 FDA 批准的 therascreen® PIK3CA RGQ PCR 试剂盒在肿瘤组织中确认了一个或多个 PIK3CA 突变。在肿瘤组织中确认的 336 名 PIK3CA 突变患者中，有 19 名患者没有血浆标本可用于使用 FDA 批准的 therascreen® PIK3CA RGQ PCR 试剂盒进行检测。在肿瘤组织中确认的其余 317 例 PIK3CA 突变患者中，177 例患者 （56%） 在血浆标本中发现 PIK3CA 突变，140 例患者 （44%） 在血浆标本中未发现 PIK3CA 突变。

主要疗效结果是研究者根据实体瘤反应评估标准（RECIST）v1.1 在具有 PIK3CA 突变的队列中评估的无进展生存期（PFS）。其他疗效结局指标是具有PIK3CA突变的队列中的总缓解率（ORR）和总生存期（OS）。

研究者评估的肿瘤组织中具有PIK3CA突变的队列的PFS和ORR结果如表8和图1所示。研究者评估的具有PIK3CA突变的队列的PFS结果得到了盲法独立审查委员会（BIRC）评估的一致结果的支持。在具有组织或血浆PIK3CA突变的患者中也观察到了类似的结果。在预先指定的最终OS分析中，阿培利斯加氟维司群组和安慰剂加氟维司群组在OS方面没有显着差异（风险比[HR]=0.86,95%CI：0.64,1.15）。

在肿瘤没有PIK3CA组织突变的患者中未观察到获益（PFS：HR=0.85,95%CI：0.58,1.25;OS：HR = 0.92,95% CI：0.65,1.29）。

FDA,2022.11