福巴替尼治疗效果

TAS-120-101 (NCT02052778) 是一项多中心、开放标签、单组试验，评估了 福巴替尼 对 103
名既往接受过治疗、无法切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者的疗效。使用下一代测序 (NGS) 检测确定了 102 名入选患者 (99%) 是否存在 FGFR2
融合或其他重排。预测符合条件的框架内融合和其他重排在 FGFR2 基因的内含子 17/外显子 18 内有一个断点，而 FGFR2 激酶域保持完整。

患者每天口服一次 20 mg 福巴替尼，直至病情进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是独立审查委员会 (IRC)
根据《实体肿瘤疗效评价标准》(RECIST) v1.1) 确定的总体缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DoR)。

试验人群特征为：中位年龄为 58 岁(范围：22 至 79 岁)，22% 的患者年龄≥65 岁，56% 为女性，种族为：50% 白人，29% 亚裔，8%
黑人或非裔美国人，1% 夏威夷原住民或其他太平洋岛民，13% 未知，基线东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态为 0 (47%) 或 1 (53%)。78%
(78%) 的患者具有 FGFR2 基因融合，最常见的 FGFR2 融合伴侣是 BICC1 (n=24, 23%)。 22% (22%) 的患者有其他
FGFR2 重排，可能与伴侣基因不符或伴侣基因无法识别。

所有患者均接受过至少 1 次全身治疗，30% 接受过 2 次治疗，23% 接受过 3 次或更多次治疗。所有患者均接受过铂类治疗，其中 91%
接受过吉西他滨/顺铂治疗。

疗效结果总结于表 5。中位反应时间为 2.5 个月(范围为 0.7 – 7.4 个月)。

FDA，2022.09