普拉替尼的治疗效果

基于 ARROW 试验(试验编号：NCT03037385)中 114 例入组患者的初步客观缓解率(ORR)及缓解持续时间(DOR)数据，普拉替尼已于 2020 年 9 月 4 日获得加速批准，用于非小细胞肺癌(NSCLC)适应症的治疗。该试验为一项多中心、开放标签、多队列临床试验。后续通过纳入新增 123 例患者的数据，并延长25 个月随访时间以评估缓解的持久性，本品最终获批常规上市。

有效性数据来自总计 237 例局部晚期或转移性RET 融合阳性非小细胞肺癌患者。患者持续接受普拉替尼治疗，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性反应。

主要疗效指标为盲态独立评审委员会(BIRC) 评估的客观缓解率(ORR)与缓解持续时间(DOR)。在 107 例初治患者中，客观缓解率达 78%(95% 置信区间：68%–85%)，中位缓解持续时间为 13.4 个月(95% 置信区间：9.4–23.1 个月);在 130 例既往接受过铂类化疗的患者中，客观缓解率为 63%(95% 置信区间：54%–71%)，中位缓解持续时间为 38.8 个月(95% 置信区间：14.8 个月–未达到)。

FDA，2024.03