FDA批准特泊替尼(卡马替尼)用于治疗伴 MET 外显子 14 跳跃突变的转移性非小细胞肺癌

2020 年 5 月 6 日，诺华公司今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准特泊替尼™(卡马替尼，曾用名 INC280)这一口服 MET 抑制剂，用于治疗经 FDA 批准的检测方法证实、肿瘤存在导致 MET 外显子 14 跳跃突变(METex14)的成年转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。该适应症基于总缓解率和缓解持续时间，通过加速审批程序获批。此适应症的持续批准，可能取决于确证性临床试验中对临床获益的验证与描述。

此次批准填补了一项长期存在且亟待满足的医疗需求 —— 此前，针对 MET 外显子 14 跳跃突变肺癌患者，一直没有获批的、专门靶向其肺癌驱动基因的治疗方案。特泊替尼获批用于一线治疗及经治患者，且不受既往治疗类型限制，预计未来几天内即可供患者使用。

美国食品药品监督管理局同时批准 FoundationOne®CDx 作为特泊替尼的伴随诊断试剂，以助力检测肿瘤组织中导致 MET 外显子 14 跳跃的突变。

“非小细胞肺癌是一种复杂的疾病，存在多种可能促使癌症进展的基因突变。” 科隆大学医院整合肿瘤学中心的尤尔根・沃尔夫医学博士表示，他同时也是GEOMETRY 研究的主要研究者。“MET 外显子 14 跳跃突变是已知的致癌驱动因素。随着美国食品药品监督管理局（FDA）今日做出这一审批决定，我们如今能够通过检测确诊这类难治性肺癌，并采用靶向疗法对其进行治疗，为携带该突变的非小细胞肺癌患者带来了新的希望。”

诺华此前曾为卡马替尼获得了突破性疗法认定。根据 FDA 的相关指南，获得突破性疗法认定的治疗方案，必须针对严重或危及生命的疾病，且在一项或多项重要的初步研究终点上，展现出相较现有疗法的显著优势。

特泊替尼(卡马替尼)是一种靶向 MET 的激酶抑制剂。2009 年，因 cyte 公司将该药物授权给诺华公司。根据协议条款，因 cyte 授予诺华在全球范围内，对卡马替尼及部分备选化合物在所有适应症上的独家研发与商业化权利。