恩西地平的治疗效果

在一项开放标签、单臂、多中心、两队列临床试验（研究AG221-C-001，NCT01915498）中评估了恩西地平的疗效，该试验纳入了199名患有复发或难治性AML且IDH2突变的成年患者，他们被分配接受100mg每日剂量。队列 1 包括 101 名患者，队列 2 包括 98 名患者。IDH2 突变通过局部诊断测试确定，并通过 Abbott RealTime IDH2 检测进行回顾性确认，或通过 Abbott RealTime IDH2 检测进行前瞻性鉴定，该检测是 FDA 批准的用于选择 AML 患者接受恩西地平治疗的测试。恩西地平以每天 100 mg 的起始剂量口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。允许减少剂量以管理不良事件。

基线人口统计学和疾病特征见表4。两个研究队列的基线人口统计学和疾病特征相似。

FDA,2023.12