治疗新诊断的Ph+ ALL！ICLUSIG（普纳替尼）在3期试验中达到主要终点

武田制药（Takeda）近日宣布，一项随机、国际性、开放标签、多中心3期PhALLCON试验，正在评估普纳替尼(Ponatinib)与伊马替尼（imatinib）相比，联合低强度化疗用于新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成人患者一线治疗的疗效和安全性。

3期PhALLCON试验达到了主要终点，结果显示：与伊马替尼相比，新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的成年患者在普纳替尼(Ponatinib)和低强度化疗中获得了更高的最低残留疾病（MRD）阴性完全缓解（CR）的比率。据文献报道，MRD-负性与患者长期预后改善有关。

在试验中，没有观察到新的安全信号。这次试验的数据将与监管机构讨论，并在未来与科学界共享。

“Ph+ALL是一种快速发展的疾病，目前没有针对美国患者一线批准的靶向治疗。迫切需要一种有效的治疗方法，以抑制难以治疗的突变的发展，这些突变与糟糕的长期结果有关，”武田全球医学事务肿瘤学主管AwnyFarajallah医学博士说。“我们很高兴看到普纳替尼(Ponatinib)如何解决这些患者护理方面的这一差距，并期待分享结果。”

普纳替尼(Ponatinib)作用机制

普纳替尼(Ponatinib)是一种靶向BCR-ABL1的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），BCR-ABL1是一种异常酪氨酸激酶，在慢性粒细胞性白血病（CML）和Ph+ALL中表达。普纳替尼(Ponatinib)是一种基于计算和结构的药物设计平台开发的靶向肿瘤学药物，专门用于抑制BCR-ABL1及其突变的活性。普纳替尼(Ponatinib)可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变，包括最具耐药性的T315I突变。

关于普纳替尼(Ponatinib)获批情况

普纳替尼(Ponatinib)于2016年11月获得FDA完全批准，该药适用于：

（1）对至少2种先前的激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期CML成人患者（CP-CML）；

（2）没有其他激酶抑制剂可用的加速期（AP）或急进期（BP）CML成人患者和Ph+ALL成人患者；

（3）T315I突变阳性CML（CP、AP或BP）或T315I突变阳性Ph+ALL成人患者。

普纳替尼(Ponatinib)不适用于也不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。