百时美施贵宝公布玛伐凯泰(Mavacamten)三期 ODYSSEY-HCM 试验最新结果

2025年4月14日百时美施贵宝宣布，评估玛伐凯泰(Mavacamten)用于治疗伴有症状的纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级非梗阻性肥厚型心肌病成人患者的三期ODYSSEY-HCM试验，未达到其双重主要终点。主要终点为堪萨斯城心肌病问卷临床总评分（KCCQ-23CSS）及峰值摄氧量（pVO2）从基线至第48周相较于安慰剂的变化。未观察到新的安全性信号。

克利夫兰诊所心脏、血管与胸科研究所副主席兼肥厚型心肌病中心主任MilindDesai博士表示：“ODYSSEY-HCM试验是迄今为止在非梗阻性HCM患者中完成的规模最大、持续时间最长的研究，旨在验证心脏肌球蛋白抑制剂是否能改善这类患者的主观感受和功能指标，显示出与我们在梗阻性HCM中观察到的类似的临床获益。该试验结果帮助我们认识到，梗阻性HCM和非梗阻性HCM是两种不同的疾病。通过对数千名有症状的梗阻性HCM患者的长期试验和真实世界数据，我们已经看到玛伐凯泰(Mavacamten)对改善这类患者生活质量的重要意义。ODYSSEY-HCM试验表明，我们必须重新思考非梗阻性HCM的潜在治疗策略。我们感谢患者和研究者在完成这项重要试验中付出的努力，以及他们对推动这一复杂疾病科学认知的承诺。”

百时美施贵宝免疫学与心血管药物开发高级副总裁RolandChen博士表示：“尽管这些结果令人失望，但ODYSSEY-HCM试验对理解非梗阻性HCM这一仍需新治疗方案的疾病具有重要贡献。这些结果是心脏肌球蛋白抑制剂在非梗阻性HCM领域的首个三期临床试验数据。重要的是，这些结果并未改变玛伐凯泰(Mavacamten)在梗阻性HCM临床试验中一贯表现出的良好的获益-风险特征，也未改变其在全球范围内积累的、显示其对梗阻性HCM患者有益的大量真实世界有效性和安全性证据。”

百时美施贵宝将与主要研究者合作，在未来向科学界分享详细结果。