玛伐凯泰(Mavacamten)已获得美国FDA批准

百时美施贵宝公布EXPLORER-LTE研究数据，证明接受玛伐凯泰(Mavacamten)治疗的有症状梗阻性肥厚型心肌病患者在第48周和第84周获得具有临床意义的心血管结局的持续改善。

2022年4月3日，百时美施贵宝公布了MAVA-LTE研究(NCT03723655)中EXPLORER-LTE队列的新的中期结果。该研究是针对一种在研首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten)在有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者中进行的最大规模和最长时间的评估。这些数据显示，患者在48周和84周时心血管结局获得持续改善，该数据今天在美国心脏病学会第71届年度科学会议上作为最新突破性临床试验公布。

在3期母研究EXPLORER-HCM(NCT03470545)结束时，有244名患者符合长期扩展研究条件，其中231名患者入组了EXPLORER-LTE研究。超过200名患者持续参与研究超过48周，67名患者已达到84周。在48周直至84周时，左心室流出道梯度、纽约心脏协会心功能分级和N末端B型利钠肽原水平均显示出持续的、具有临床意义的改善。安全性特征与EXPLORER-HCM研究保持一致。在更长的随访期间未观察到新的安全信号，并且在该队列中，暴露校正后的事件发生率保持稳定或更低。

"这些数据强调了玛伐凯泰(Mavacamten)有潜力为患有这种慢性、有时呈进展性的疾病的患者，在关键心脏指标上提供快速且持续的改善，"西达赛奈医疗中心肥厚型心肌病诊所联合主任、医学博士、理学硕士FlorianRader表示。

EXPLORER-LTE是MAVA-LTE研究的一个队列，MAVA-LTE是一项正在进行的、为期5年、剂量设盲的研究，针对完成EXPLORER-HCM试验的有症状梗阻性肥厚型心肌病患者评估玛伐凯泰(Mavacamten)。EXPLORER-HCM研究共入组了251名纽约心脏协会心功能分级II级或III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。所有参与者在基线时均具有可测量的左心室射血分数≥55%以及左心室流出道梯度(静息和/或激发后)≥50mmHg。患者以1:1的比例随机分组，接受起始剂量为5mg的玛伐凯泰(Mavacamten)或安慰剂，每日一次，持续30周。

玛伐凯泰(Mavacamten)是一种首创的口服心肌肌球蛋白变构调节剂，目前正在研究用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病。该疾病是一种进行性疾病，会导致心壁增厚，使心脏难以正常扩张和充盈血液。它是一种选择性心肌肌球蛋白抑制剂，针对梗阻性肥厚型心肌病的潜在病理生理机制发挥作用。