FDA 批准普拉替尼(Gavreto)常规用于治疗 RET 基因融合阳性非小细胞肺癌

2023 年 8 月 9 日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准普拉替尼(商品名：Gavreto，基因泰克公司研发)常规用于治疗经FDA 批准的检测方法确诊的转移性转染重排(RET)基因融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。

普拉替尼此前于 2020 年 9 月 4 日凭借一项多中心、开放标签、多队列的 ARROW 临床试验(试验编号：NCT03037385)中 114 例受试者的客观缓解率(ORR) 和缓解持续时间(DOR) 初步数据，获得了上述非小细胞肺癌适应症的加速批准。本次获批转为常规批准，是基于新增 123 例受试者的研究数据，以及额外 25 个月的随访结果，用以评估疗效的持久性。

该药物的疗效在总计 237 例局部晚期或转移性 RET 基因融合阳性非小细胞肺癌患者中得到验证。受试者持续接受普拉替尼治疗，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性反应。

本研究的主要疗效终点为盲态独立评审委员会(BIRC) 评估的客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。

在 107 例初治患者中，客观缓解率达 78%(95% 置信区间：68%–85%)，中位缓解持续时间为 13.4 个月(95% 置信区间：9.4–23.1 个月);

在 130 例既往接受过铂类化疗的患者中，客观缓解率为 63%(95% 置信区间：54%–71%)，中位缓解持续时间为 38.8 个月(95% 置信区间：14.8 个月–未达到)。

普拉替尼最常见的不良反应(发生率≥25%)包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。

普拉替尼的推荐剂量为每日一次，口服 400mg，且需空腹服用(服药前至少 2 小时、服药后至少 1 小时内禁食)。