美国FDA批准普拉替尼用于治疗晚期或转移性RET突变和RET融合阳性甲状腺癌患者

2020年12月1日，加利福尼亚州南旧金山，罗氏集团成员基因泰克宣布，美国食品药品监督管理局已批准Gavreto™（pralsetinib，普拉替尼）用于治疗需要系统性治疗的12岁及以上成人及儿童晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌患者，或需要系统性治疗且放射性碘难治性（若适合放射性碘治疗）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。这些适应症是在FDA加速批准计划下，基于I/II期ARROW研究的数据获批的。这些适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床获益的验证和描述。

"我们很荣幸能与BlueprintMedicines合作，为特定类型的RET改变甲状腺癌患者带来这一重要的新选择，"首席医学官兼全球产品开发负责人LeviGarraway医学博士表示。"Gavreto现已获批用于治疗多种RET改变的肿瘤类型，这突显了我们通过针对每位患者癌症潜在生物学的治疗来推进个体化医疗的承诺。"

大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌类型）患者存在RET融合阳性肿瘤，而大约90%的晚期MTC（一种罕见的甲状腺癌）患者携带RET突变。对RET融合和突变的生物标志物检测有助于识别适合接受Gavreto治疗的患者。

此次批准基于I/II期ARROW研究的结果，该研究表明Gavreto在无论先前是否接受过治疗、无论RET改变基因型如何的患者中均显示出持久的临床活性。在接受过卡博替尼和/或凡德他尼治疗的55名RET突变转移性MTC患者中，Gavreto治疗的总缓解率达到60%（95%CI：46%，73%），中位缓解持续时间尚未达到（95%CI：15.1个月，无法估计）。在29名未接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的RET突变晚期MTC患者中，ORR为66%（95%CI：46%，82%），中位DoR尚未达到（95%CI：无法估计，无法估计）。在9名RET融合阳性转移性甲状腺癌患者中，Gavreto的ORR为89%（95%CI：52%，100%），中位DoR尚未达到（95%CI：无法估计，无法估计）。在ARROW试验中，涵盖所有RET改变肿瘤类型的患者，最常见的不良反应（≥25%）包括便秘、血压升高（高血压）、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。