恩西地平(Enasidenib)Ⅰ期临床试验最新数据

2017年6月6日，新基医药公司（Celgene Corporation）与Agios制药公司（Agios Pharmaceuticals, Inc.）今日公布了正在进行的I期剂量递增和扩展研究中关于在研口服药物IDHIFA（enasidenib，恩西地平）治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的最新疗效与安全性数据。

恩西地平(Enasidenib)Ⅰ期临床试验最新数据显示：其在伴 IDH2 突变的复发 / 难治性急性髓系白血病患者中，可实现完全缓解并具备明确的缓解持续时间。

IDHIFA是一种在研的全球首创、口服、靶向突变型IDH2酶的抑制剂，在该研究中显示出40.3%的总体缓解率（ORR），其中包括19.3%的完全缓解率（CR）。相关数据在今日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的口头报告环节发布，并同步在线发表于《Blood》期刊。

新基公司血液学/肿瘤学总裁迈克尔·佩尔（Michael Pehl）表示：“这项I期研究的更新结果，包括缓解持续时间，进一步印证了恩西地平作为全球首个针对携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的靶向疗法的巨大潜力。目前，这类患者可选择的治疗方案极为有限，因此我们迫切希望尽快推进这一潜在靶向疗法的开发。”

截至2016年4月15日，共有239名携带IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者入组该I期研究，其中176名为复发或难治性AML患者。本次公布的数据涵盖接受恩西地平每日总剂量从50 mg至650 mg（剂量递增组）以及每日一次100 mg（I期扩展组）的患者。研究未观察到最大耐受剂量（MTD）。入组患者的中位年龄为70岁（范围19–100岁），R/R AML患者既往接受过中位2线（范围1–14线）治疗。

恩西地平的整体安全性特征与既往报道一致。24%的患者出现与治疗相关的严重不良事件（SAEs），主要包括IDH分化综合征（8%）、白细胞增多（4%）、肿瘤溶解综合征（3%）和高胆红素血症（2%）。最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAEs）包括恶心（46%）、高胆红素血症（45%）、腹泻（40%）和疲劳（40%）。