美国 FDA 授予武田制药伊沙佐米优先审评资格 用于治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤

美国马萨诸塞州剑桥市与日本大阪市2015 年 9 月 9 日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其伊沙佐米新药上市申请(NDA)优先审评资格。伊沙佐米是首款处于研究阶段的口服蛋白酶体抑制剂，拟用于治疗复发和 / 或难治性多发性骨髓瘤患者。

武田制药监管事务副总裁梅洛迪・布朗表示：“美国与欧洲监管机构均认定伊沙佐米的上市申请符合加速审评标准，这让我们备受鼓舞，也凸显了为复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者提供新治疗方案的重要性。我们开展伊沙佐米相关研究项目，旨在评估这款口服蛋白酶体抑制剂的持续给药治疗，能否改善多发性骨髓瘤患者的预后。目前多发性骨髓瘤领域仍存在显著未被满足的医疗需求，我们期待与监管机构合作，推动伊沙佐米早日惠及患者。”

FDA 针对用于治疗严重疾病的药物上市申请，若其获批后能较现有疗法在安全性或有效性方面实现显著提升，则可授予其优先审评资格，其中涵盖加速审评流程。近期，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)也已授予伊沙佐米加速评估资格。

伊沙佐米的新药上市申请主要基于关键 Ⅲ 期临床试验TOURMALINE-MM1的首个预设中期分析结果。该研究是一项纳入 722 例患者的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在对比伊沙佐米联合来那度胺及地塞米松方案，与安慰剂联合来那度胺及地塞米松方案，在治疗成人复发和 / 或难治性多发性骨髓瘤时的疗效优效性。目前该试验中的患者仍在接受治疗直至疾病进展，后续将对其长期预后情况进行评估。

伊沙佐米是一款在研口服蛋白酶体抑制剂，目前正开展针对多发性骨髓瘤、系统性轻链(AL)型淀粉样变性及其他恶性肿瘤的相关研究。2011 年，该药获美国与欧洲监管机构授予的多发性骨髓瘤孤儿药资格;2012 年，又在两地同时获批 AL 型淀粉样变性孤儿药资格;2014 年，美国 FDA 授予其治疗复发 / 难治性 AL 型淀粉样变性的突破性疗法认定。此外，伊沙佐米也是首款进入 Ⅲ 期临床试验的口服蛋白酶体抑制剂。