玛伐凯泰(Mavacamten)用于症状性非梗阻性肥厚型心肌病

玛伐凯泰(Mavacamten)已被批准用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。然而，其对非梗阻性肥厚型心肌病的疗效仍不确定。

方法

我们进行了一项3期、国际、双盲、安慰剂对照的临床试验，以确定玛伐凯泰(Mavacamten)是否能改善有症状的非梗阻性肥厚型心肌病成人患者的功能能力和患者报告的健康状况。患者按1:1的比例随机分配接受玛伐凯泰(Mavacamten)（起始剂量为每日5毫克，根据左心室射血分数调整至最大每日15毫克）或安慰剂（采用模拟剂量调整），为期48周。两个主要终点是从基线至第48周峰值摄氧量的变化，以及23项堪萨斯城心肌病问卷临床总评分（KCCQ-CSS，评分范围0-100分，分数越高表示健康状况越好）的变化。

结果

我们随机分配289名患者接受玛伐凯泰(Mavacamten)，291名患者接受安慰剂。患者的平均（±标准差）年龄为56±15岁，46%为女性。从基线至第48周，玛伐凯泰(Mavacamten)组峰值摄氧量的最小二乘平均变化为每分钟每公斤体重0.52毫升（95%置信区间[CI]，0.09至0.95），安慰剂组为每分钟每公斤体重0.05毫升（95%CI，-0.38至0.47）（组间差异：每分钟每公斤体重0.47毫升；95%CI，-0.03至0.98；P=0.07）。玛伐凯泰(Mavacamten)组的KCCQ-CSS最小二乘平均变化为13.1分（95%CI，10.7至15.5），安慰剂组为10.4分（95%CI，8.0至12.8）（组间差异：2.7分；95%CI，-0.1至5.6；P=0.06）。与安慰剂相比，玛伐凯泰(Mavacamten)组出现射血分数降低和治疗方案中断的情况更为常见。

结论

在非梗阻性肥厚型心肌病患者中，与安慰剂相比，玛伐凯泰(Mavacamten)并未显著改善峰值摄氧量或减轻症状。