研究证实首个针对实体瘤的T细胞基因工程疗法是有前途的工具

2024 年 8 月 2 日，FDA 加速批准了 afamitresgene autoleucel，这是首个获批用于治疗实体瘤的基因工程 T 细胞疗法。该疗法专门针对患有不可切除或转移性滑膜肉瘤的成年人，滑膜肉瘤是一种罕见且具有侵袭性的癌症，治疗选择有限。

SPEARHEAD-1 试验的良好结果

该批准基于第 2 阶段 SPEARHEAD-1 试验的积极结果，试验评估了 afamitresgene autoleucel 在 52 名患有滑膜肉瘤或粘液样圆细胞脂肪肉瘤的患者中的疗效和安全性。这些癌症占所有软组织肉瘤的 5-10%，通常对现有的二线治疗反应不佳。

试验中的所有患者的肿瘤均表达黑色素瘤相关抗原 A4 (MAGE-A4)，并且对特定 HLA-A*02 等位基因呈阳性。该疗法涉及对患者自身的 T 细胞进行基因改造，靶向和摧毁表达 MAGE-A4 的癌细胞。

持久的疗效与可控的毒性

试验报告的总体反应率 (ORR) 为 37%，滑膜肉瘤患者的反应率为 39%，粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者的反应率为 25%。反应持续时间的中位数为 6 个月，近一半的反应患者维持了至少 6 个月的反应。

淋巴细胞清除化疗而导致的血液学毒性很常见，但通常是可控的。最常见的不良事件是细胞因子释放综合征，但大多数病例是轻微的且可治疗的。

个性化癌症治疗的里程碑

afamitresgene autoleucel 的批准代表了个性化医疗的重大进步，特别是对于实体瘤。这种疗法为癌症治疗的进一步创新铺平了道路，为选择有限的患者带来了新的希望。